Nový perorální lék, enlicitid dekanoát, prokázal v nedávné klinické studii významné snížení hladin lipoproteinů s nízkou hustotou (LDL) – běžně známých jako „špatný“ cholesterol. Lék snížil hladiny LDL v průměru o 58,2 % u pacientů s genetickou poruchou, která způsobuje nebezpečně vysoké hladiny cholesterolu, a nabízí slibnou novou možnost léčby pro ty, kteří špatně reagují na stávající léky.
Problém vysokého cholesterolu
Vysoké hladiny LDL jsou hlavním rizikovým faktorem srdečních onemocnění a mrtvice, který postihuje desítky milionů lidí na celém světě. Nahromadění cholesterolu v tepnách omezuje průtok krve, čímž se časem zvyšuje pravděpodobnost infarktu a mrtvice. Pro lidi s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (HFH) – genetickou poruchou, která postihuje přibližně 1 z 250 lidí – je kontrola hladiny cholesterolu obzvláště důležitá, protože zvýšené hladiny začínají již od narození.
Výsledky testu: pracovní tablet
Výzkumníci provedli randomizovanou, placebem kontrolovanou studii u 293 pacientů s HSH, kteří již užívali statiny, které dostatečně nekontrolovaly jejich hladinu cholesterolu. Výsledky byly jasné: po 24 týdnech ti, kteří dostali jednodenní tabletu enlicitid dekanoátu, zaznamenali významné snížení hladin LDL. Naproti tomu skupina s placebem zaznamenala malé zvýšení hladiny cholesterolu.
Je pozoruhodné, že lék zůstal účinný po delší dobu 52 týdnů, s pokračujícím zlepšováním biomarkerů a několika hlášenými vedlejšími účinky. Důležité je, že 98 % účastníků dodržovalo svůj léčebný režim, což ukazuje na vysokou snášenlivost a snadné použití.
Jak enlicitide funguje
Enlicitid dekanoát je inhibitor PCSK9. To znamená, že zvyšuje schopnost jater odstraňovat LDL z krevního řečiště, čímž v podstatě odstraňuje překážku v přirozeném procesu regulace cholesterolu v těle. Současné inhibitory PCSK9 vyžadují injekce, což může některé pacienty odradit. Nová tabletová forma může zlepšit adherenci k léčbě.
Co bude dál?
Přestože jsou výsledky zkoušek povzbudivé, enlicitid dekanoát stále vyžaduje schválení regulačními orgány, než bude široce dostupný. Následné studie se zaměří na to, zda snížení hladin LDL povede v dlouhodobém horizontu k menšímu počtu srdečních infarktů a mozkových mrtvic a také k většímu testování v širší populaci pacientů.
Studie potvrzuje důležitost aktivní kontroly cholesterolu, zejména u lidí s genetickou predispozicí. Bez léčby vedou zvýšené hladiny LDL k předčasnému kardiovaskulárnímu onemocnění v důsledku dlouhodobé expozice.
