Un nouveau médicament oral, l’enlicitide décanoate, a démontré une réduction significative du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) – communément appelé « mauvais » cholestérol – dans un essai clinique récent. Le médicament a réduit les taux de LDL-C de 58,2 % en moyenne chez les patients atteints d’une maladie génétique provoquant un taux de cholestérol dangereusement élevé, offrant ainsi une nouvelle option de traitement prometteuse pour ceux qui ne répondent pas bien aux médicaments existants.
Le défi de l’hypercholestérolémie
Un taux élevé de LDL-C est un facteur de risque majeur de maladies cardiaques et d’accidents vasculaires cérébraux, touchant des dizaines de millions de personnes dans le monde. L’accumulation de cholestérol dans les artères restreint la circulation sanguine, augmentant ainsi le risque de crise cardiaque et d’accident vasculaire cérébral au fil du temps. Pour les personnes atteintes d’hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH) – une maladie génétique affectant environ 1 personne sur 250 – la gestion du cholestérol est particulièrement critique, car des niveaux élevés commencent dès la naissance.
Résultats des essais : une pilule qui fonctionne
Les chercheurs ont mené un essai randomisé contrôlé par placebo impliquant 293 participants atteints d’HeFH prenant déjà des statines qui ne contrôlaient pas adéquatement leur taux de cholestérol. Les résultats étaient clairs : après 24 semaines, ceux qui recevaient la pilule d’enlicitide décanoate une fois par jour ont connu une baisse substantielle de leur taux de LDL-C. En revanche, le groupe placebo a constaté une légère augmentation du taux de cholestérol.
Le médicament est notamment resté efficace sur une période plus longue de 52 semaines, avec des améliorations constantes des biomarqueurs et peu d’effets secondaires signalés. Il est important de noter que 98 % des participants ont adhéré au régime médicamenteux, ce qui suggère une tolérance élevée et une facilité d’utilisation.
Comment fonctionne l’Enlicitide
Le décanoate d’enlicitide est un inhibiteur de PCSK9. Cela signifie qu’il augmente la capacité du foie à éliminer le LDL-C de la circulation sanguine, éliminant ainsi un obstacle au processus naturel de régulation du cholestérol dans l’organisme. Les inhibiteurs PCSK9 existants nécessitent des injections, ce qui peut dissuader certains patients. Cette nouvelle forme de pilule pourrait améliorer l’observance du traitement.
Quelle est la prochaine étape ?
Bien que les résultats des essais soient encourageants, le décanoate d’enlicitide nécessite encore une approbation réglementaire avant de devenir largement disponible. Les recherches futures se concentreront sur la question de savoir si la réduction du LDL-C se traduit par une diminution des crises cardiaques et des accidents vasculaires cérébraux à long terme, ainsi que par des tests plus larges sur une population de patients plus large.
L’étude renforce l’importance d’une gestion proactive du cholestérol, en particulier pour les personnes ayant des prédispositions génétiques. Si elle n’est pas traitée, un taux élevé de LDL-C entraîne une maladie cardiovasculaire prématurée due à une exposition prolongée.
