Un nuovo farmaco orale, l’enlicitide decanoato, ha dimostrato una riduzione significativa del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) – comunemente noto come colesterolo “cattivo” – in un recente studio clinico. Il farmaco ha abbassato i livelli di LDL-C in media del 58,2% nei pazienti con una condizione genetica che causa colesterolo pericolosamente alto, offrendo una nuova promettente opzione terapeutica per coloro che non rispondono bene ai farmaci esistenti.
La sfida del colesterolo alto
Un livello elevato di colesterolo LDL è un importante fattore di rischio per malattie cardiache e ictus, che colpiscono decine di milioni di persone in tutto il mondo. L’accumulo di colesterolo nelle arterie limita il flusso sanguigno, aumentando nel tempo la probabilità di infarti e ictus. Per gli individui affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) – una malattia genetica che colpisce circa 1 persona su 250 – la gestione del colesterolo è particolarmente critica, poiché livelli elevati iniziano alla nascita.
Risultati della prova: una pillola che funziona
I ricercatori hanno condotto uno studio randomizzato e controllato con placebo coinvolgendo 293 partecipanti con HeFH che già assumevano statine che non controllavano adeguatamente il colesterolo. I risultati sono stati chiari: dopo 24 settimane, coloro che hanno ricevuto la pillola di decanoato di Enlicitide una volta al giorno hanno riscontrato un calo sostanziale del colesterolo LDL. Al contrario, il gruppo placebo ha riscontrato un leggero aumento dei livelli di colesterolo.
In particolare, il farmaco è rimasto efficace per un periodo più lungo di 52 settimane, con miglioramenti consistenti dei biomarcatori e pochi effetti collaterali segnalati. È importante sottolineare che il 98% dei partecipanti ha aderito al regime terapeutico, suggerendo un’elevata tollerabilità e facilità d’uso.
Come funziona Enlicitide
Enlicitide decanoato è un inibitore di PCSK9. Ciò significa che aumenta la capacità del fegato di eliminare il colesterolo LDL dal flusso sanguigno, eliminando sostanzialmente un ostacolo nel processo naturale di regolazione del colesterolo nel corpo. Gli inibitori PCSK9 esistenti richiedono iniezioni, che possono scoraggiare alcuni pazienti. Questa nuova forma di pillola può migliorare la compliance al trattamento.
Qual è il prossimo passo?
Sebbene i risultati della sperimentazione siano incoraggianti, l’enlicitide decanoato necessita ancora dell’approvazione normativa prima di diventare ampiamente disponibile. La ricerca futura si concentrerà sulla possibilità che la riduzione del colesterolo LDL si traduca in un minor numero di infarti e ictus nel lungo periodo, nonché su test più ampi su una popolazione di pazienti più ampia.
Lo studio rafforza l’importanza della gestione proattiva del colesterolo, in particolare per gli individui con predisposizioni genetiche. Se non trattato, il colesterolo LDL elevato porta a malattie cardiovascolari premature a causa dell’esposizione prolungata.
