Een nieuw oraal medicijn, enlicitide decanoaat, heeft in een recent klinisch onderzoek een significante vermindering van lipoproteïnecholesterol met lage dichtheid (LDL-C) – algemeen bekend als ‘slechte’ cholesterol – aangetoond. Het medicijn verlaagde de LDL-C-waarden met gemiddeld 58,2% bij patiënten met een genetische aandoening die een gevaarlijk hoog cholesterolgehalte veroorzaakt, wat een veelbelovende nieuwe behandelingsoptie biedt voor degenen die niet goed reageren op bestaande medicijnen.
De uitdaging van hoog cholesterol
Een hoog LDL-C is een belangrijke risicofactor voor hartziekten en beroertes, waar tientallen miljoenen mensen wereldwijd last van hebben. De ophoping van cholesterol in de slagaders beperkt de bloedstroom, waardoor de kans op hartaanvallen en beroertes na verloop van tijd groter wordt. Voor personen met heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) – een genetische aandoening die ongeveer 1 op de 250 mensen treft – is het beheersen van cholesterol bijzonder cruciaal, aangezien verhoogde niveaus al bij de geboorte beginnen.
Proefresultaten: een pil die werkt
Onderzoekers voerden een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie uit waarbij 293 deelnemers met HeFH betrokken waren die al statines gebruikten die hun cholesterol niet voldoende onder controle hielden. De resultaten waren duidelijk: na 24 weken ondervonden degenen die de eenmaal daagse pil enlicitide decanoaat kregen een substantiële daling van het LDL-C. Daarentegen zag de placebogroep een lichte stijging in het cholesterolgehalte.
Het medicijn bleef met name effectief gedurende een langere periode van 52 weken, met consistente verbeteringen in de biomarkers en weinig gemelde bijwerkingen. Belangrijk is dat 98% van de deelnemers zich aan het medicatieregime hield, wat duidt op een hoge verdraagbaarheid en gebruiksgemak.
Hoe Enlicitide werkt
Enlicitide-decanoaat is een PCSK9-remmer. Dit betekent dat het het vermogen van de lever vergroot om LDL-C uit de bloedbaan te verwijderen, waardoor in wezen een obstakel wordt verwijderd in het natuurlijke cholesterolregulatieproces van het lichaam. Bestaande PCSK9-remmers vereisen injecties, wat sommige patiënten kan afschrikken. Deze nieuwe pilvorm kan de therapietrouw verbeteren.
Wat is het volgende?
Hoewel de proefresultaten bemoedigend zijn, heeft enlicitide-decanoaat nog steeds goedkeuring van de regelgevende instanties nodig voordat het algemeen verkrijgbaar wordt. Toekomstig onderzoek zal zich richten op de vraag of de verlaging van LDL-C zich op de lange termijn vertaalt in minder hartaanvallen en beroertes, en naar bredere tests bij een bredere patiëntenpopulatie.
De studie onderstreept het belang van proactief cholesterolbeheer, vooral voor personen met genetische aanleg. Onbehandeld leidt een verhoogd LDL-C tot vroegtijdige hart- en vaatziekten als gevolg van langdurige blootstelling.
