W niedawnym badaniu klinicznym nowy lek doustny, dekanian enlicydu, wykazał znaczne zmniejszenie poziomu lipoprotein o małej gęstości (LDL), powszechnie znanych jako „zły” cholesterol. Lek obniżył poziom LDL średnio o 58,2% u pacjentów z chorobą genetyczną powodującą niebezpiecznie wysoki poziom cholesterolu, oferując nową, obiecującą opcję leczenia dla tych, którzy słabo reagują na istniejące leki.
Problem wysokiego cholesterolu
Wysoki poziom LDL jest głównym czynnikiem ryzyka chorób serca i udaru mózgu, na który cierpią dziesiątki milionów ludzi na całym świecie. Nagromadzenie cholesterolu w tętnicach ogranicza przepływ krwi, zwiększając z czasem prawdopodobieństwo zawału serca i udaru mózgu. W przypadku osób cierpiących na heterozygotyczną hipercholesterolemię rodzinną (HFH) – zaburzenie genetyczne, które dotyka około 1 na 250 osób – kontrolowanie poziomu cholesterolu jest szczególnie ważne, ponieważ podwyższony poziom zaczyna się od urodzenia.
Wyniki testu: tablet działający
Naukowcy przeprowadzili randomizowane badanie kontrolowane placebo z udziałem 293 pacjentów z HSH przyjmujących już statyny, które nie kontrolowały odpowiednio poziomu cholesterolu. Wyniki były jasne: po 24 tygodniach u osób, które otrzymały jednodniową tabletkę dekanianu enlicitydu, zaobserwowano znaczną redukcję poziomu LDL. Natomiast w grupie placebo zaobserwowano niewielki wzrost poziomu cholesterolu.
Warto zauważyć, że lek pozostawał skuteczny przez dłuższy okres 52 tygodni, przy ciągłej poprawie biomarkerów i niewielkiej liczbie zgłoszonych skutków ubocznych. Co ważne, 98% uczestników przestrzegało schematu leczenia, co wskazuje na wysoką tolerancję i łatwość stosowania.
Jak działa enlicitide
Enlicytyd dekanian jest inhibitorem PCSK9. Oznacza to, że zwiększa zdolność wątroby do usuwania LDL z krwioobiegu, zasadniczo usuwając przeszkodę w naturalnym procesie regulacji cholesterolu w organizmie. Obecne inhibitory PCSK9 wymagają zastrzyków, co może zniechęcić niektórych pacjentów. Nowa postać tabletek może poprawić przestrzeganie zaleceń terapeutycznych.
Co dalej?
Chociaż wyniki badań są zachęcające, dekanian enlicydu nadal wymaga zgody organów regulacyjnych, zanim będzie powszechnie dostępny. Dalsze badania skupią się na tym, czy obniżenie poziomu LDL w dłuższej perspektywie doprowadzi do zmniejszenia liczby zawałów serca i udarów mózgu, a także do przeprowadzenia większej liczby badań na szerszej populacji pacjentów.
Badanie potwierdza znaczenie aktywnej kontroli cholesterolu, zwłaszcza u osób z predyspozycją genetyczną. Bez leczenia podwyższony poziom LDL prowadzi do przedwczesnej choroby układu krążenia w wyniku długotrwałego narażenia.
